Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 05.08.2021 das neue Krebsmedikament mit dem Handelsnamen Tecartus bewertet und zugleich entschieden, dass für diese CAR-T-Zelltherapie die bereits beschlossenen qualitätssichernden Anforderungen bei der Behandlung von B-Zell-Neoplasien (bösartige Erkrankungen des Lymphsystems) mit CAR-T-Zellen angewendet werden sollen.
Aus der Pressemitteilung des G-BA vom 05.08.2021 ergibt sich:
Für medizinische Einrichtungen, die Tecartus verwenden möchten, gelten zukünftig diese hohen Qualitätsstandards.
Bei Gentherapien wie Tecartus werden den Patientinnen und Patienten Immunzellen (T-Zellen) entnommen, gentechnologisch verändert und wieder zugeführt. Dank der im Labor angeregten Bildung von chimären Antigenrezeptoren (CAR) können die T-Zellen Krebszellen erkennen und bekämpfen.
Tecartus (Wirkstoff: Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3-positive Zellen) kann beim Mantelzelllymphom eingesetzt werden, das zur Gruppe der B-Zell-Neoplasien gehört.Da es sich bei Tecartus um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt (Orphan Drug), hat der G-BA nach Zulassung und Markteintritt das Ausmaß des therapeutischen Zusatznutzens auf Basis der Zulassungsstudien ohne zweckmäßige Vergleichstherapie bewertet. Im Ergebnis konnte der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens heute per Beschluss nur in die Kategorie „nicht quantifizierbar“ einstufen, da die Studien– wie bei anderen CAR-T-Zellprodukten auch– noch nicht aussagekräftig genug sind. Mit den zeitgleich beschlossenen Qualitätsstandards sollen die besten Voraussetzungen für eine erfolgreiche Behandlung der Patientinnen und Patienten sichergestellt werden.
Sicherstellung einer qualitätsgesicherten Anwendung
Wesentliche Punkte der qualitätssichernden Mindestanforderungen an CAR-T-Zelltherapien von B-Zell-Neoplasien betreffen die Infrastruktur der medizinischen Einrichtung, die vorhandene pflegerische und fachärztliche Behandlungskompetenz sowie die Erfahrungen mit diesen neuartigen Zelltherapien. Ziel ist eine gesicherte Indikationsstellung, da die Nutzen-Risiko-Abwägung für jede Patientin und jeden Patienten anders aussehen kann, sowie eine optimale komplikationsfreie Behandlung und Nachsorge. Weitere qualitätssichernde Vorgaben betreffen die Aufbereitung und Verabreichung der CAR-T-Zellen, da durch eine falsche Handhabung der Produkte der mögliche Therapieerfolg eingeschränkt werden kann.
Inkrafttreten
Der Beschluss zum Anwendungsbereich der qualitätssichernden Anforderungen tritt nach Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft. Das Ergebnis der Zusatznutzenbewertung ist unmittelbar mit Veröffentlichung auf der Website des G-BA gültig.
Hintergrund: Qualitätsgesicherte Anwendung von Arzneimitteln für die Behandlung von B-Zell-Neoplasien mit Hilfe von CAR-T-Zellprodukten
Qualitätssichernde Anforderungen für die Behandlung von B-Zell-Neoplasien mit Hilfe bestimmter CAR-T-Zellprodukte hat der G-BA mit Beschlüssen bereits festgelegt. CAR-T-Zellen sind Gentherapeutika, die aufgrund ihrer besonderen Herstellung und Wirkweise zur Gruppe der Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) gehören. Alle ATMP-Qualitätsanforderungen werden perspektivisch in der neuen Richtlinie zu Anforderungen an die Qualität der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien gemäß § 136a Absatz 5 SGB V (ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – ATMP-QS-RL) geregelt.
Bei der Bewertung des therapeutischen Zusatznutzens von CAR-T-Zellprodukten greift die gesetzliche Privilegierung von Orphan Drugs: Bis zum Erreichen einer Umsatzschwelle von 50 Mio. Euro gilt der Zusatznutzen als belegt. Der Hersteller muss dem G-BA keine Nutzennachweise im Verhältnis zur Vergleichstherapie vorlegen.